Relay Therapeutics & Crispr Therapeutics
Zwei vielvesprechende Unternehmen im Fokus
2021 wird in den Augen von BB Biotech bedeutende technologische Fortschritte und neue Produkte bringen, um dem ungedeckten medizinischen Bedarf vieler Patienten zu begegnen. Nebst etablierten Bereichen, wie etwa Onkologie, seltene Krankheiten und neurologische Indikationen, werden sich rasch entwickelnde Zukunftstechnologien, die dank ihres ausgezeichneten therapeutischen Profils einen hohen wirtschaftlichen Nutzen haben, immer mehr in den Fokus rücken. Wir stellen zwei Unternehmen vor, die man sich merken sollte.
Relay Therapeutics: Moleküldesign am Bildschirm
Ein innovativer Therapieansatz aus den Biotechlaboren ist das sogenannte Moleküldesign. Relay Therapeutics, das im Juli 2020 an die Börse ging, ist führend im Rational Drug Design. Bei diesem Verfahren werden die molekularen Bewegungen von Proteinmolekülen analysiert, um deren Rolle beim Entstehen einer Krankheit zu verstehen. Anstelle herkömmlicher dreidimensionaler Kristallstrukturen bedient sich Relay einer computergestützten Plattform. Mit Hilfe von maschinellem Lernen werden chemische und biophysikalische Vorgänge, die in Millisekunden stattfinden, digital simuliert und visualisiert. Damit lassen sich Moleküle, die als Medikamentenkandidaten in Frage kommen, zeit- und kostensparender identifizieren. Zugleich ist das Moleküldesign von seinem Wirkprofil her passgenauer, weil Eigenschaften wie Pharmakodynamik, effektive Dosis, Bioverfügbarkeit oder Toxizität weitaus präziser bestimmt werden können.
«Erste klinische Resultate für zwei Produkte wird
Relay Therapeutics 2021 präsentieren»
Mit dieser Technologie entwickelt Relay Therapeutics Arzneien in Tablettenform als Krebstherapien. Das am weitesten fortgeschrittene Präparat RLY-1971 aus der Wirkstoffklasse der selektiven SHP2-Inhibitoren wird vor allem in Kombination mit anderen Therapien getestet und befindet sich in der klinischen Phase I. Erste klinische Resultate für zwei Produkte wird Relay 2021 präsentieren.
BB Biotech erweiterte das Portfolio um Relay Therapeutics im 3. Quartal 2020 nach erfolgreicher Partizipation an dessen Börsengang und erhöhte dessen Investitionsgrad unmittelbar nach dem Listing am offenen Markt.
Crispr Therapeutics: Mit Crispr Gendefekte dauerhaft beseitigen
Der im Oktober 2020 an Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna verliehene Nobelpreis in Chemie unterstreicht die Bedeutung der Genomeditierung als disruptive Technologie für die künftige Medikamentenentwicklung. Bei dieser molekularbiologischen Technologie werden gezielte Veränderungen im menschlichen Erbgut vorgenommen, um eine dauerhafte Heilung von Krankheiten zu erzielen. Die Genomeditierung wird bereits in zellbasierten Krebstherapien erfolgreich angewandt. Crispr Therapeutics ist dagegen führend bei Ex-vivo-Applikationen des Crispr/Cas9-Ansatzes. Dabei werden den Patienten entnommene Zellen im Labor modifiziert und dann wieder injiziert. Das Neue an diesem Ansatz ist, dass Fragmente der menschlichen DNA, die als genetisch bedingte Auslöser von Krankheiten gelten, herausgeschnitten und durch genetische Ersatzstücke repariert werden. Das Crispr/Cas9-Enzym setzt den genetischen Reparaturmechanismus in Gang, den jede Körperzelle besitzt.
«Die genetisch modifizierten Stammzellen, die den Patienten wieder verabreicht wurden, führten zu einer völligen Heilung»
BB Biotech ist seit dem 1. Quartal 2019 in Crispr Therapeutics investiert. Das Unternehmen entwickelt in Kooperation mit Vertex Pharma, einer Kernposition im Beteiligungsportfolio, zwei klinische Programme gegen Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie. Hierbei handelt es sich um zwei genetisch bedingte Störungen bei der Bildung von Blutzellen mit schweren Krankheitsverläufen. Die genetisch modifizierten Stammzellen, die den Patienten wieder verabreicht wurden, führten zu einer völligen Heilung. Neben diesen beiden Programmen in Kooperation entwickelt Crispr Therapeutics drei zellbasierte Projekte in der Immunonkologie in Eigenregie.