Relay Therapeutics & Crispr Therapeutics
Due aziende molto promettenti sotto i riflettori
Secondo la view di BB Biotech, il 2021 sarà foriero di importanti progressi tecnologici e nuovi prodotti, concepiti per fare fronte alle esigenze mediche finora insoddisfatte di un’ampia platea di pazienti. Oltre ad ambiti affermati quali ad esempio oncologia, malattie rare e indicazioni neurologiche, l’enfasi sarà posta in misura sempre maggiore su tecnologie avveniristiche in via di rapido sviluppo, che grazie al loro eccellente profilo terapeutico apportano anche un’elevata utilità economica. Vi presentiamo due aziende di cui sarà opportuno ricordare il nome.
Relay Therapeutics: design molecolare allo schermo
Un innovativo approccio terapeutico proveniente dai laboratori biotech è il cosiddetto «design molecolare». Relay Therapeutics, che ha fatto il proprio debutto in borsa a luglio 2020, è leader nel campo del rational drug design. Questo approccio consente di analizzare i movimenti delle molecole proteiche al fine di comprenderne il ruolo nel processo di patogenesi. Invece delle consuete strutture cristalline tridimensionali, Relay si avvale di una piattaforma basata su supporto informatico. Con l’ausilio dell’apprendimento automatico vengono così simulati e visualizzati in maniera digitale processi chimici e biofisici che hanno luogo nel volgere di pochi millisecondi. In questo modo è possibile individuare le molecole potenzialmente utilizzabili come candidati per lo sviluppo di farmaci, con cospicui risparmi in termini di tempo e di costi. Al contempo il design molecolare risulta più calzante sotto il profilo dell’efficacia, in quanto è possibile stabilire con precisione molto maggiore una serie di caratteristiche quali farmacodinamica, dosaggio effettivo, biodisponibilità o tossicità.
«I primi risultati clinici per i due prodotti di Relay saranno presentati nel corso del 2021»
Grazie a questa tecnologia, Relay Therapeutics realizza farmaci specifici per la terapia del cancro in formato di compressa. Il preparato in fase più avanzata di sviluppo, RLY-1971 appartenente alla classe terapeutica degli inibitori selettivi della SHP2, viene testato soprattutto in combinazione con altre terapie e si trova attualmente nella Fase I di studio clinico. I primi risultati clinici per i due prodotti di Relay saranno presentati nel corso del 2021.
BB Biotech ha aggiunto nel proprio portafoglio una nuova posizione in Relay Therapeutics nel terzo trimestre 2020 attraverso l’adesione all’IPO e il successivo incremento del livello d’investimento subito dopo la quotazione sul mercato aperto.
Crispr Therapeutics: eliminare i difetti genetici in via definitiva con la tecnologia Crispr
Il premio Nobel per la chimica conferito a ottobre 2020 a Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna sottolinea l’importanza dell’editing genetico come tecnologia di discontinuità (c.d. “disruptive”) per lo sviluppo dei farmaci in prospettiva futura. Con questa tecnologia di biologia molecolare vengono apportate modifiche mirate al genoma umano al fine di ottenere una guarigione duratura dalle malattie. L’editing genetico viene già utilizzato con successo nelle terapie cellulari contro il cancro. Crispr Therapeutics è invece leader nel campo delle applicazioni ex-vivo dell’approccio Crispr/Cas9, nel quale le cellule prelevate dal paziente vengono modificate in laboratorio e poi reimmesse nel soggetto. La novità di questo approccio è il fatto che i frammenti di DNA umano individuati come fattori genetici scatenanti di una patologia vengono ritagliati e riparati con «pezzi di ricambio» genetici. L’enzima Crispr/Cas9 mette in moto il meccanismo di riparazione genetica che ogni cellula del corpo possiede.
«Le cellule staminali geneticamente modificate e poi reimmesse nei pazienti hanno portato a una guarigione completa»
BB Biotech detiene una partecipazione in Crispr Therapeutics dal primo trimestre 2019. In collaborazione con Vertex Pharma, una posizione strategica all’interno del portafoglio di partecipazioni, l’azienda porta avanti due programmi clinici contro la beta talassemia e l’anemia falciforme. Si tratta di due patologie di natura genetica a carico del processo di ematopoiesi, con gravi decorsi delle malattie. Le cellule staminali geneticamente modificate e poi reimmesse nei pazienti hanno portato a una guarigione completa. Oltre a questi due programmi in collaborazione, Crispr Therapeutics sviluppa autonomamente anche tre progetti cellulari nel campo dell’immunoncologia.