TECNOLOGIA MRNA
La pandemia globale da Coronavirus ha sospinto il settore delle biotecnologie al centro dell’attenzione degli investitori. Grazie all’approvazione dei primi vaccini, il settore si è messo in evidenza come attore in grado di svolgere un ruolo da protagonista nella soluzione dell’attuale emergenza medica ed economica di portata planetaria. Grazie al suo vaccino anti-COVID-19 basato su mRNA, l’azienda statunitense Moderna è attualmente l’esempio più fulgido del modo in cui le aziende biotech conseguono progressi tangibili per l’intera società.
Sono trascorsi meno di undici mesi dal momento del sequenziamento del codice genetico del virus SARS-CoV-2 fino alla presentazione della domanda di omologazione per i primi due vaccini, dai quali ci si attende un contenimento su scala globale della pandemia da coronavirus. «La tecnologia mRNA utilizzata da Moderna rappresenta un esempio lampante di come le tecnologie innovative messe a punto nei laboratori delle aziende biotecnologiche possano contribuire al progresso medico», spiega il Dr. Daniel Koller, responsabile dell’Investment Team.
«La tecnologia mRNA si erge ad alfiere della capacità di innovazione dell’intero settore biotech»
Tecnologia mRNA come procedura d’elezione per lo sviluppo di vaccini in chiave futura
«La nostra visione è quella di mettere a punto una nuova generazione di farmaci», ha dichiarato Stéphane Bancel, CEO di Moderna, in occasione della sua presentazione tenuta all’evento per gli investitori organizzato in modalità virtuale da BB Biotech a dicembre 2020. L’autorizzazione del vaccino mRNA-1273 contro il COVID-19 si propone quindi di fungere da apripista per altre applicazioni con agenti immunizzanti basati su tecnologia mRNA. Negli studi clinici il vaccino ha evidenziato un’efficacia del 94.1% in tutti i gruppi di età. Dopo gli Stati Uniti, il preparato è stato nel frattempo autorizzato in vari paesi, tra cui anche Unione Europea e Svizzera.
La produzione materiale del vaccino anti-COVID-19 è stata affidata al gruppo svizzero Lonza. Per il 2021 è prevista la produzione di un miliardo di dosi.
«La nostra visione è quella di mettere a punto una nuova generazione di farmaci»
Stéphane Bancel
CEO Moderna
Bancel è fermamente convinto che la tecnologia mRNA sia destinata ad affermarsi in futuro come metodo d’elezione per lo sviluppo di vaccini in virtù dei suoi numerosi vantaggi. Il CEO di Moderna ha indicato come fattore decisivo a riguardo la maggiore probabilità di successo clinico. Poiché l’mRNA umano presenta la stessa struttura chimica in tutte le molecole e i principi attivi basati su mRNA si differenziano soltanto per le informazioni genetiche codificate, è possibile sviluppare in un arco temporale contenuto un ampio ventaglio di preparati. Nel caso del virus SARS-CoV-2, Moderna ha impiegato soltanto pochi giorni per ricavare dal genoma del virus la sequenza per il vaccino – un approccio vantaggioso soprattutto perché consente di reagire rapidamente alle mutazioni dei virus. Un ulteriore punto a favore del meccanismo mRNA è il fatto che tutti i vaccini vengono confezionati negli stessi involucri molecolari, agevolando così la produzione di grandi volumi. Inoltre, rispetto al prodotto concorrente di BioNTech/Pfizer, il vaccino di Moderna può essere conservato per sei mesi a una temperatura di 20 gradi sotto zero, fino a un massimo di 30 giorni a temperatura di frigorifero da 6 a 8 gradi sotto zero e per sei ore a temperatura ambiente.
«BB Biotech aveva aperto una posizione nell’azienda già nel 2018, ovvero prima della sua quotazione in borsa»
Dr. Daniel Koller
Head Investment Team BB Biotech
Grazie a investimenti in robotica, IT e processi di produzione, Moderna ha predisposto secondo Bancel le premesse ottimali per la scalabilità di tutti i prodotti clinici che l’azienda biotech lancerà in futuro sul mercato. La tabella di marcia originaria, che prevedeva questo iter entro il 2023, è stata così abbreviata di tre anni grazie allo sviluppo del vaccino anti-COVID-19 e al sostegno finanziario ricevuto per tale progetto.
Su un portafoglio complessivo di 24 candidati all’omologazione, Moderna ha attualmente 13 prodotti in fase di studio clinico, fra cui sei vaccini; in tale novero è compreso il vaccino approvato a gennaio 2021 contro il SARS-CoV-2. BB Biotech aveva aperto una posizione nell’azienda già nel 2018, ovvero prima della sua quotazione in borsa.
In % del portafoglio
6.7%
AL 31.12.2020
mRNA
Questo approccio innovativo consente la sintesi di proteine che i pazienti non sono in grado di produrre autonomamente nel proprio organismo a causa di difetti nel proprio patrimonio genetico. Nelle terapie basate sull’approccio mRNA viene inserito esternamente un RNA-messaggero per produrre singole proteine. In questo campo Moderna dispone della pipeline di sviluppo di portata e profondità più ampia. Il prodotto in fase più avanzata di sviluppo, nonché il primo farmaco approvato dell’azienda, è il vaccino anti-COVID-19. Ulteriori candidati clinici di Moderna sono attualmente oggetto di studi come terapie mRNA nel campo dell’immunoncologia e come vaccini contro varie forme di cancro e di patologie virali (ad es. virus Zika).
A Moderna